Zolgensma

Farmacologia

Princípios Ativos

Onasemnogene abeparvovec

Grupos Farmacológicos

Medicação biológica Terapia genética Vetores de AAV recombinante não-replicante

Indicações Terapêuticas

Atrofia Muscular Espinhal (AME)

Laboratório

AveXis

Apresentações

Solução para Perfusão 20.000.000.000.000 genomas do vetor/mL

Bula

Para quê este medicamento é indicado?

Zolgensma é utilizado para tratar bebés e crianças pequenas que têm uma doença hereditária, grave e rara chamada “atrofia muscular espinal” (AME).

Quando não devo usar este medicamento?

A sua criança NÃO pode receber Zolgensma, se tiver alergia ao onasemnogene abeparvovec ou a qualquer outro componente deste medicamento.

O que devo saber antes de usar este medicamento?

Advertências e precauções

O médico da sua criança realizará testes de anticorpos antes do tratamento para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para a sua criança.

• Problemas de fígado

Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro antes de este medicamento ser administrado à sua criança, se esta tiver tido problemas de fígado. Zolgensma pode causar uma resposta imune que pode levar a um aumento nas enzimas produzidas pelo fígado.

A sua criança fará uma análise ao sangue para verificar a função hepática antes de iniciar o tratamento com Zolgensma. Também serão feitas análises sanguíneas regulares durante pelo menos 3 meses depois do tratamento para vigiar eventuais aumentos nas enzimas hepáticas.

• Infeção respiratória

Se a sua criança desenvolver uma infeção respiratória viral (por exemplo, constipação, gripe ou bronquiolite) antes ou depois de ter sido tratada com Zolgensma, isto pode levar a outras complicações mais graves. Os sinais de uma possível infeção respiratória viral a que precisa de ter atenção na sua criança incluem tosse, pieira, espirros, nariz a pingar, dor de garganta ou febre. Informe imediatamente o médico da sua criança, se notar que a sua criança desenvolve qualquer um destes sintomas.

• Análises ao sangue regulares

Zolgensma pode reduzir a contagem das plaquetas no sangue (trombocitopenia). Os possíveis sinais de uma baixa contagem das plaquetas no sangue a que precisa de ter atenção depois de ter sido administrado Zolgensma à sua criança incluem nódoas negras ou hemorragia.

Zolgensma pode causar níveis elevados de uma proteína específica do coração/cardíaca chamada “troponina I” que pode causar danos no coração. Os possíveis sinais a que precisa de ter atenção depois de ter sido administrado Zolgensma à sua criança incluem cor de pele azulada/acinzentada, dificuldade em respirar, inchaço dos membros ou abdómen.

A sua criança fará uma análise ao sangue para verificar a contagem das plaquetas e o nível de troponina-I antes de iniciar o tratamento com Zolgensma. A sua criança também fará análises sanguíneas regulares durante um período de tempo depois do tratamento para monitorizar eventuais alterações nos níveis de plaquetas e de troponina I no sangue.

Outros medicamentos e Zolgensma

Informe o médico da sua criança ou enfermeiro se a sua criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.

• Prednisolona

Também será administrado um medicamento chamado prednisolona à sua criança durante um período de tempo como parte do seu tratamento com Zolgensma. Este tipo de medicamento é denominado por “corticosteroide”, o qual ajudará a tratar qualquer potencial aumento nas enzimas hepáticas que a sua criança pode desenvolver depois de lhe ter sido administrado Zolgensma. O médico da sua criança decidirá, se deve ser administrada prednisolona ou outro corticosteroide à sua criança.

• Vacinas

Como os corticosteroides podem afetar o sistema imunitário do corpo, o médico pode decidir adiar a administração de algumas vacinas à sua criança enquanto ela estiver a receber o tratamento com prednisolona/corticosteroide. Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro, caso ainda tenha dúvidas.

Zolgensma contém sódio

Este medicamento contém 4,6 mg de sódio por mL, equivalente a 0,23% da ingestão diária máxima recomendada pela OMS de 2 g de sódio para um adulto. Cada frasco para injetáveis de 5,5 mL contém 25,3 mg de sódio e cada frasco para injetáveis de 8,3 mL contém 38,2 mg de sódio.

Informação adicional para pais/cuidador

• AME avançada

Zolgensma pode salvar neurónios motores viáveis, mas não salva neurónios motores mortos. As crianças com sintomas menos graves de AME (tais como reflexos ausentes ou tónus muscular reduzido) podem ter neurónios motores vivos suficientes para virem a ter um benefício significativo do tratamento com Zolgensma. Zolgensma pode não funcionar tão bem em crianças com fraqueza muscular grave ou paralisia, problemas respiratórios ou que não conseguem engolir, ou em crianças que têm malformações significativas (tais como defeitos cardíacos), incluindo doentes com AME de Tipo 0, uma vez que estes sintomas implicam uma potencial melhoria limitada depois do tratamento com Zolgensma. O médico da sua criança decidirá se este medicamento deve ser administrado à sua criança.

• Cuidados de higiene

A substância ativa de Zolgensma pode ser eliminada temporariamente através dos excrementos corporais da sua criança. Os pais e cuidadores devem assegurar uma boa higiene das mãos até 1 mês depois de ter sido administrado Zolgensma à criança. Use luvas de proteção quando estiver em contacto direto com os líquidos corporais ou fezes da criança e depois lave cuidadosamente as mãos com sabão e água tépida corrente, ou um desinfetante para as mãos à base de álcool. Devem ser utilizados dois sacos para proceder à eliminação de fraldas sujas e de outros resíduos. As fraldas descartáveis ainda poderão ser eliminadas no lixo doméstico.

Deve continuar a seguir estas instruções durante pelo menos 1 mês depois do tratamento da sua criança com Zolgensma. Fale com o médico ou enfermeiro da sua criança, caso ainda tenha dúvidas.

Quais os males que este medicamento pode me causar?

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Procure cuidados médicos urgentes se a sua criança desenvolver qualquer um dos seguintes efeitos indesejáveis graves (estes ocorrem frequentemente, isto é, podem afetar até 1 em 10 pessoas):

- nódoas negras ou hemorragia durante mais tempo do que o habitual, se a sua criança se tiver magoado – podem ser sinais de uma baixa contagem de plaquetas no sangue;

- cor de pele acinzentada ou azulada, dificuldade em respirar (por exemplo, respiração rápida, falta de ar), inchaço dos membros ou do abdómen – podem ser sinais de possíveis problemas de coração.

Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro se a sua criança desenvolver quaisquer outros efeitos. Estes podem incluir:

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas):

- aumentos nas enzimas hepáticas (transaminases) observados nas análises ao sangue.

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas):

- aumentos nas enzimas hepáticas (aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase) observados nas análises ao sangue;

- vómitos;

- febre.

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se a sua criança tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o médico da sua criança ou farmacêutico. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Onde, como e por quanto tempo posso guardar este medicamento?

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo do frasco para injetáveis e na embalagem exterior após VAL. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

Os frascos para injetáveis serão transportados congelados (a uma temperatura de -60ºC ou inferior).

Após receção, os frascos para injetáveis devem ser refrigerados imediatamente a 2°C – 8°C e conservados na embalagem de origem. A terapêutica com Zolgensma deve ser iniciada no período de 14 dias após a receção dos frascos para injetáveis.

Qual o aspeto de Zolgensma

Zolgensma é uma solução para perfusão transparente a ligeiramente opaca, incolor a esbranquiçada.

Como devo usar este medicamento?

Zolgensma será administrado à sua criança por um médico ou enfermeiro com experiência no tratamento da doença da sua criança.

A quantidade de Zolgensma que a sua criança receberá será calculada pelo seu médico, de acordo com o peso da criança. A dose é medida em unidades chamadas genomas do vetor.

A dose recomendada é de 1,1 x 10¹⁴ genomas do vetor por kg de peso corporal. Esta será administrada por via intravenosa (numa veia) à sua criança através de uma perfusão (gota-a-gota) única durante um período aproximadamente de 1 hora.

Zolgensma será administrado apenas UMA VEZ à sua criança.

Também será administrado um tratamento com prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral (pela boca), que começará 24 horas antes de ser administrado Zolgensma à sua criança. A dose de corticosteroide também depende do peso da criança. A dose recomendada de prednisolona é de 1 mg por kg de peso corporal por dia. O médico da sua criança calculará a dose total a administrar.

A sua criança receberá diariamente um tratamento com corticosteroide durante aproximadamente 2 meses depois da dose de Zolgensma, ou até as enzimas hepáticas aumentadas da sua criança baixarem até um nível aceitável. A dose de corticosteroide administrada à sua criança será lentamente reduzida até o tratamento poder ser totalmente suspenso. O médico da sua criança explicará quando e como suspenderão este tratamento para a sua criança.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização de Zolgensma ou da prednisolona, fale com o médico da sua criança ou enfermeiro.

O que devo fazer quando eu me esquecer de usar este medicamento?

O laboratório não forneceu essas informações na bula original.

Como este medicamento funciona?

Zolgensma é um tipo de medicamento chamado de “terapia genética”. Contém a substância ativa onasemnogene abeparvovec que contém material genético humano.

A AME ocorre quando o gene que é necessário para produzir uma proteína essencial chamada proteína de “sobrevivência do neurónio motor” (SMN) está em falta ou apresenta uma versão anormal. A falta da proteína SMN faz com que os nervos que controlam os músculos (neurónios motores) morram. Isto resulta em fraqueza muscular e definhamento com uma eventual perda de movimentos.

Zolgensma funciona ao fornecer uma cópia totalmente funcional do gene SMN que, então, ajuda o corpo a produzir proteína SMN suficiente. O gene é introduzido nas células onde é necessário, através de um vírus modificado que não causa doenças nos seres humanos.

O que fazer se alguém usar uma quantidade maior do que a indicada deste medicamento?

O laboratório não forneceu essas informações na bula original.